Via libera dell’Agenzia europea del farmaco Ema al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico. Il farmaco più atteso dalla comunità dei pazienti – numerose le storie di cronaca che raccontano di viaggi della speranza verso gli Usa per poter ricevere la terapia, approvata in agosto dalla Fda – ha ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, che ne ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione europea.
A chi è destinato il farmaco
Il farmaco è destinato agli adulti con tumore del pancreas metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia. La valutazione ha avuto di un iter rapido per favorire l’accesso più veloce ai pazienti di un trattamento ritenuto promettente: raddoppia infatti la sopravvivenza di vita da 6,7 mesi a 12,4 mesi.
Nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che peggiora dopo un precedente trattamento, la chemio standard è poco efficace e molto tossica. Per questo, il nuovo farmaco era stato individuato come medicinale prioritario ottenendo una valutazione per fasi: l’esame è potuto iniziare diversi mesi prima della prevista presentazione della domanda completa, riducendo i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, rispetto ai 210 giorni previsti, pur mantenendo qualità, sicurezza ed efficacia.
Come funziona
Il principio attivo è un inibitore di Ras, proteine coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule. Daraxonrasib agisce legandosi a una proteina chiamata ciclofilina A e formando un complesso che si lega alle proteine Ras, bloccandone l’attività. Questo meccanismo favorisce la morte delle cellule tumorali e rallenta la crescita del tumore.
La sperimentazione internazionale
Il farmaco è stato studiato in una sperimentazione internazionale che ha coinvolto 500 pazienti, di cui il 92% presentava una mutazione Ras G12. In quelli trattati con daraxonrasib, la sopravvivenza mediana è stata di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi registrati nei pazienti trattati con chemioterapia. La raccomandazione sarà ora trasmessa alla Commissione europea. Le successive decisioni sul prezzo e sulla rimborsabilità saranno prese dai singoli Stati membri.