La terapia genica è oggi una realtà terapeutica per diverse malattie, genetiche e non, ma ci sono ancora degli ostacoli che ne limitano l’applicazione: superare uno di questi è l’obiettivo di Ivana Trapani, ricercatrice dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli che per farlo si è aggiudicata un prestigioso finanziamento da parte dello European Research Council.
In particolare, il suo progetto affronta il problema della capienza dei vettori adeno-associati (AAV), tra i più utilizzati per trasferire geni terapeutici, ma che non sono adatti a geni di grosse dimensioni come spesso sono quelli umani.
Questi piccoli virus, che non sono associati ad alcuna patologia umana, sono ormai uno strumento consolidato per fare terapia genica: attualmente ci sono sette farmaci di questo tipo approvati e decine in sperimentazione sull’uomo.
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